הנדסה גנטית T- תאים לחסום HIV ללא תרופות
תוכן עניינים:
- הוא סיפר ל- Healthline כי על ידי שיתוף פעולה עם Sangamo BioSciences, מפתח ה- ZFNs, החוקרים הצליחו ליצור טכניקה שעבדה כמו "מספריים מולקולריים" כדי להכניס את המוטציה הרצויה. "על-ידי מיקוד החלק של דלתא 32, אתה יכול לשבש את הביטויים של החלבון CCR5 על פני התא, לנעול את HIV, או להסיר את הידית", אמר לוין. <<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<הקודם < חודשים."בטיפול בתרפיה ובטיפול גנטי, תמיד היינו מאמינים במה שאנחנו עושים או שלא היינו עובדים על זה", אומר לוין, "יש שינוי פרדיגמה בביוטכנולוגיה ובפארמה בדרך זו, למעלה ולמטה, זוהי דרך שונה מאוד של מתן טיפול חדש." מטופל אחד, שכבר היה לו מוטציה של דלתא CCR5 על אלל אחד, היה בעל עומס ויראלי בלתי ניתן לגילוי, אפילו לאחר שנלקח על פי פרוטוקול מחקר, הוא חזר ל- ART, כך שאי אפשר להשוות את התוצאות שלו לזו של החולה בברלין.
- "העתיד הפוטנציאלי של נוקאאוט הגן על ידי ZFNs וטכניקות אחרות אינו מוגבל לזיהום ב- HIV. יש כיום שיטות שניתן להשתמש בהן לא רק כדי להשבית גן, אלא גם לבצע שינויים ספציפיים בנוקליאוטידים באתר מסוים בגנום ובגן ", כתבה קיי ווקר.
נראה כמו מגלקסיה רחוקה, רחוק, אבל מחקר שפורסם היום הוכיח את הבטיחות של דרך חדשה לטיפול ב- HIV על ידי עריכה ישירה של תאים של המטופל.
המחקר, המופיע ב New England Journal of Medicine, כלל רק 12 אנשים עם HIV, אך הוא מהווה ציון דרך במחקר ה- HIV.
פרסומת פרסומתתאי CD4 T, או "תאי עזר", הם התאים הממוקדים על ידי HIV. הנזק הבא למערכת החיסונית הוא הגורם לאיידס.
מה הסיכון שלי הילוכים? ועוד שאלות נפוצות עבור זוגות סטטוס מעורב>פרסומת
איך הם עושים את זה?מדענים ידועים זמן מה, כי אנשים עם מוטציה על אחד ALCLE דלתא 32 CCR יש הגנה מפני HIV. אלו עם מוטציה על שני אללים הם האמינו להיות חסינים לחלוטין מפני הנגיף.
פרסומת פרסומת
טימותי ריי בראון, המכונה "המטופל בברלין", עבר השתלת תאי גזע בשנת 2007 לטיפול בלויקמיה מיאלואידית חריפה (AML). הרופאים גילו כי יש לו מוטציה דלתא CCR5 32 על אלל אחד, ולכן הם חיפשו תורם מוח עצם שגם לו את המוטציה. הם מצאו אחד, ואחרי ההשתלה בראון היה ריפוי פונקציונלית של זיהום ה- HIV שלו.
רק אחוז אחד של האוכלוסייה הוא האמין להיות מוטציה דלתא CCR5 32 על שני אללים. אבל חוקרים מאוניברסיטת פנסילבניה פן מרכז מחקר איידס יש הוביל עידן חדש על ידי מציאת דרך ליצור באופן מלאכותי את המוטציה על אחד לפחות אלל אחד.
שיעורי הישרדות ופרוגנוזה על לוקמיה מיאלואידית חריפההצבעה על "אצבע" בתרופה
הם הצליחו לעשות זאת באמצעות אנזימים מלאכותיים הנקראים אבץ אצבע נוקלאס (ZFNs), הסביר ברוס ל 'לוין, פרופסור עמית של ריפוי גנטי לסרטן ומנהל התא של התא הקליני ותקן החיסונים בפן.
הוא סיפר ל- Healthline כי על ידי שיתוף פעולה עם Sangamo BioSciences, מפתח ה- ZFNs, החוקרים הצליחו ליצור טכניקה שעבדה כמו "מספריים מולקולריים" כדי להכניס את המוטציה הרצויה. "על-ידי מיקוד החלק של דלתא 32, אתה יכול לשבש את הביטויים של החלבון CCR5 על פני התא, לנעול את HIV, או להסיר את הידית", אמר לוין. <<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<הקודם < חודשים."בטיפול בתרפיה ובטיפול גנטי, תמיד היינו מאמינים במה שאנחנו עושים או שלא היינו עובדים על זה", אומר לוין, "יש שינוי פרדיגמה בביוטכנולוגיה ובפארמה בדרך זו, למעלה ולמטה, זוהי דרך שונה מאוד של מתן טיפול חדש." מטופל אחד, שכבר היה לו מוטציה של דלתא CCR5 על אלל אחד, היה בעל עומס ויראלי בלתי ניתן לגילוי, אפילו לאחר שנלקח על פי פרוטוקול מחקר, הוא חזר ל- ART, כך שאי אפשר להשוות את התוצאות שלו לזו של החולה בברלין.
פרסומת
אחת התוצאות השליליות דווחה במחקר, כי הוא מרגיש חולה 24 שעות לאחר הזרקת התאים שונו.
העתיד של מניעת HIV: Truvada PrEP »פרסומת פרסומת
'צעד ראשון חשוב'
כל המשתתפים הוזרקו פעם אחת עם 10 מיליארד תאי T בין מאי 2009 ליולי 2012, עם בין 11 ל 28 לכל סנט של תאים האמינו להיות מהונדסים גנטית. בעוד שספירת תאי דם T ירדה כאשר ART הופסקה ארבעה שבועות לאחר העירוי, תאי ה- T השתנו נעלמו בכשליש מהשיעור היומי הממוצע. בינתיים, התאים שהשתנו המשיכו להימצא ברקמת לימפה קשורה במעיים במעיים, הידועה כמאגר של זיהום ב- HIV.
במאמר מערכת נלווה שפורסם גם היום בNew England Journal of Medicine
ד"ר מארק קיי מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת סטנפורד וד"ר ברוס ווקר מהמכון הרפואי הווארד יוז באוניברסיטת הרווארד קרא מחקר צעד ראשון חשוב. מחקרים נוספים המראים בטיחות ויעילות פוטנציאלית ארוכת טווח נדרשים, כתבו.
פרסומת"העתיד הפוטנציאלי של נוקאאוט הגן על ידי ZFNs וטכניקות אחרות אינו מוגבל לזיהום ב- HIV. יש כיום שיטות שניתן להשתמש בהן לא רק כדי להשבית גן, אלא גם לבצע שינויים ספציפיים בנוקליאוטידים באתר מסוים בגנום ובגן ", כתבה קיי ווקר.
אבל האם זה מציאותי לצפות כי טיפולים כאלה יהיו סבירים וזמינים באופן נרחב בכל עת בקרוב?
פרסומת פרסומת
Levine אמר כי אנשים רבים לועגים כאשר השתלות תאי גזע פותחו לראשונה, וכינה אותו "טיפול בוטיק" שלעולם לא יהיה מקובל. "לפני שנה, בחודש ינואר האחרון, התבצע השתלת תאי גזע במיליון," אמר לוין, "זה קרה לאורך זמן. איני רואה את חוסר היכולת להביא סוג זה של טיפול לפרקטיקה רחבה יותר. "
