טיפול בסרטן: טיפול גנטי חדש מביא תקווה
תוכן עניינים:
ה- Food and Drug Administration (ה- FDA) נמצא על סף אישור הטיפול הראשון בגנים לשימוש בארצות הברית.
אם זה יעבור כצפוי, הטיפול ישמש לטיפול בילדים ובצעירים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה (ALL).
פרסומת פרסומתועדת התרופות האונקולוגית של ה- FDA מוקדם יותר החודש המליצה לסוכנות לאשר את הטיפול האנטי-קולטני הניסויי של נוברטיס (CAR-T), CTL019 (tisagenlecleucel).
->זהו טיפול אישי שבו תאים של אדם T מוסרים מן הדם שלהם reengineered להילחם בסרטן. אחר כך הם מוחזרים חזרה למטופל.
לכן זה נקרא "סם חי. "
פרסומתבניסוי קליני שנערך לאחרונה, 83% מהחולים חוו רמיסיה מלאה או הפוגה מוחלטת עם התאוששות ספירת דם חלקית בתוך שלושה חודשים.
->ה- FDA צפוי לקבל החלטה בספטמבר. הסוכנות עוקבת בדרך כלל אחר המלצות הוועדה.
פרסומת פרסומתעידן חדש בטיפול בסרטן
מומחים אופטימיים לגבי הפוטנציאל של CAR-T.
ד"ר. סאנטוש קסרי הוא נוירו-אונקולוג ויו"ר המחלקה לנוירו-אונקולוגיה ונוירו-טרפטיקה של מכון ג'ון ג'ון ויין במרכז הרפואי פרובידנס סנט ג'ון בקליפורניה.
Kesari אמר Healthline כי אם מאושר, הטיפול יהיה פריצת דרך מהפכנית בטיפול בסרטן.
"זה יהיה היישום הראשון מסוג זה - שילוב של טיפול גנטי וטיפול חיסוני כדי לשנות את התאים של המטופל עצמו כדי לעבור תאים סרטניים לתקוף", אמר.
Kesari הסביר כי יישום זה יכול לעבוד סוגים אחרים של סרטן שבו יש יעד ספציפי.
פרסומת פרסומתהוא הצביע על מקרה של עיר של הופ בהשתתפות גבר בן 50 עם גליובלסטומה רב-שכבתית חוזרת ונשנית, סוג של סרטן מוח.
הטיפול היה חלק מהניסוי הקליני שלב א 'לבדיקת בטיחות הטיפול ב- CAR-T כאשר נמסר ישירות לגידולים במוח. תגובה מוצלחת נמשכה למעלה משבעה חודשים, זמן רב יותר מהרגיל.
"לכן, יש פוטנציאל עבור יישומים בגידולים מוצקים אם אנו מזהים את הסמן הנכון, ולוודא שאנחנו לנהל תופעות לוואי," אמר Kesari.
פרסומתבראיון בדוא"ל ל- Healthline, הסביר ד"ר סוואטי סיקאריה, אונקולוג רפואי במרכז הרפואי "טורנס ממוריאל" בקליפורניה, כי המטרה היא לבחור מטרה ייחודית לסרטן ככל האפשר, תוך הימנעות מנזק תאים לא סרטניים של הגוף.
"ההצלחה הראשונית הזו סוללת את הדרך ליצירת תאי T-T עם מטרות לממאירויות אחרות", הסבירה.
פרסומת פרסומת"האם ההצלחה בכל יכול להיות משוכפל סוגים אחרים של סרטן, אני אופטימי זהיר. נצטרך לראות אילו ניסויים קליניים מתמשכים ועתידיים יראו. ההתקדמות הבולטת ביותר הייתה במיאלומה נפוצה כמו גם בגליובלסטומה, סוג הגידול שסנטור [ג'ון] מקיין אובחן לאחרונה, "אמר סיקאריה.
במאמר ביקורת שפורסם בשנה שעברה, Sikaria כתב כי מבוגרים B- חריפה Lymemia Lymemia (B-ALL) לא חולקת את הפרוגנוזה חיובית לראות בחולים ילדים עם אותה מחלה.
"פחות מ -50% מהחולים חווים הישרדות לטווח ארוך, ובגיל 60, הישרדות לטווח ארוך היא רק 10%. בזמן ההישנות, חמש שנים תחזית היא 7 אחוז עגום. יש צורך בדחיפות בחומרים רועניים ופחות רעילים, "המשיכה.
פרסומתSikaria התקשר לתאי CAR-T כסוכן חדש ומבטיח, אפילו בחולים שעברו טיפול קודם.
ד"ר. סמנתה Jaglowski הוא המטולוג באוניברסיטת אוהיו סטייט מקיף סרטן מרכז. היא מתמחה בהשתלות תאי גזע בחולים עם לימפומה ולוקמיה לימפוציטית כרונית.
פרסומת פרסומתבעוד היא מקווה שזה באמת פריצת דרך, היא אמרה Healthline היא מהססת להכריז על ניצחון מוקדם מדי.
"זה בהחלט נראה מבטיח. אני מקווה שזה יעמוד בציפיות להיות הציג, "אמר Jaglowski.
"זה דבר מרגש להיות מעורב. יש כבר מחקרים רבים בצנרת עבור סוגים רבים אחרים של סרטן, "היא אמרה.
חששות לגבי CAR-T
ישנם שני חששות עיקריים לגבי CAR-T.
הראשון הוא פוטנציאל לתופעות לוואי חמורות.
אחד מהם הוא תגובה מסכנת חיים הנקראת תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS).
Sikaria אמר תגובה זו היא נפוצה והוא יכול להתרחש בתוך שעות של עירוי תא T-CAR. אבל זה יכול להיות מטופל באופן יעיל.
"התרופה גם גורמת בדרך כלל לסימפטומים נוירולוגיים הפיכים וירידה בספירות הדם, מה שעלול להוביל לזיהום. אנחנו חייבים לזכור שחולים שמקבלים תאי T-CAR נלחמים במחלה כמעט בוודאות כדי להיות קטלנית אחרת, לכן אני חושב שהסיכונים עולים על היתרונות ", הסבירה.
Jaglowski הסכים כי CRS הוא בדרך כלל לניהול. היא ציינה כי לא היו מספיק חולים עדיין כדי להעריך את ההשפעות ארוכות הטווח.
"זה לא יהיה טיפול קו ראשון עד שיש נתונים נוספים מאחורי זה. חולים היו צריכים להיות כמה שורות של טיפול לפני להיות זכאי לכך. אני רופא לימפומה. בניסויים לימפומה, הם דורשים כישלון של שורות קודמות של טיפול. זה עבור אנשים שנמצאים בהמשך קורס המחלה ויש להם פחות אפשרויות ", אמר Jaglowski.
החשש השני הוא העלות הפוטנציאלית. נוברטיס לא שמה תג מחיר, אבל אנליסטים בתעשייה מעריכים כי היא עלולה להגיע ל -500 אלף דולר לכל אינפוזיה.
"אני מקווה, נראה בשוק התחרות של חברות אחרות" CAR-T תאים, כמספר נמצאים בפיתוח.קצת עזרה מוושינגטון נדרשת גם כדי להוריד את המחיר ", אמר סיקאריה.
Kesari השווה את הטיפול עם טיפולים אחרים.
"כמה תרופות שאנחנו כבר משתמשים בהן, ובייחוד ביולוגים, עולות בכל מקום בין 5 ל -5,000 דולר ל -20 אלף דולר וכוללות טיפולים חוזרים ונשנים בתוך שנה. כמה עלות כמה מאות אלפי דולר בשנה. זהו טיפול חד פעמי או מעטים. זה לא שאתה מקבל טיפול במשך שנים. זה מעמיד את כל העלויות מראש. אם אתה מקבל נרפא, מי לטעון כי זה לא שווה את זה? " הוא אמר.
ממתין לאישור
Sikaria אמר כי אם אין מידע חדש לגבי מקרי מוות הקשורים לטיפול בין היום לאוקטובר, ה- FDA צריך לאשר זאת.
"CAR-T תאים מרגש ויש להם שיעורי תגובה גבוהים, אבל אנחנו צריכים לראות כמה זמן מתמשך תוצאות אלה כפי שאנו ממשיכים לירות על תרופה. לעת עתה, השתלת מח עצם היא עדיין חלק חשוב של ניהול של חולה עם כולם, "אמר Sikaria.
Kesari סבור כי ה- FDA יאשר את CAR-T בשל צורך בלתי מסופק וחוסר אפשרויות למחלה בה חולים בסופו של דבר גוססים.
"טכנולוגיה זו של איך לשנות גנים התחיל בשנות ה -80 וה -90. בניין על זה, למדנו על המערכת החיסונית וכיצד לשנות את זה כדי להרוג סרטן. זה לקח כל כך הרבה זמן כדי להוכיח את הערך עד לנקודה שבה אנחנו מקבלים אישור סמים. אבל זה נמשך כבר עשרות שנים, "המשיך.
"אני משבח את האנשים שעשו את זה - וכדי לגרום לזה לעבוד בבני אדם - זה מדהים", אמר קיסרי.
