טיפול חדש במחלת תאי מגל

כ 100, 000 אנשים בארצות הברית מושפעות ממחלת תאי חרמש.

אבל לא היו טיפולים חדשים להפרעות הדם בירושה במשך עשרות שנים - עד עכשיו.

פרסומת פרסומת

U. S. מזון ותרופות (FDA) אושרה לאחרונה Endari (L- גלוטמין אבקת אוראלי), אשר נוצר עבור אנשים עם מחלת תאי מגל, בגילאי 5 שנים ומעלה.

->

החוקרים מקווים שהתרופה יכולה להפחית סיבוכים חמורים הקשורים למחלה.

מחלת תאי מגל משפיעה בעיקר על קבוצות מיעוט.

פרסומת

אחד מכל 13 תינוקות אפרו-אמריקאים נולד עם תכונת מגל. <<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<>

פרסומת פרסומת

לאלה עם המצב יש המוגלובין חריגה, או תאים בצורת מגל.

אנשים עם מחלת תאי מגל יש תוחלת חיים ממוצעת של 40 עד 60 שנים.

מחליף משחק מגל? <<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<הקודם.

טיפאני Rattler, חבר מועצת המנהלים של SOS ההורה ואת קבוצת התמיכה Guardian שבסיסו בטקסס, שמח לשמוע כי המחלה סוף סוף יש אפשרות טיפולית חדשה.

פרסומת פרסומת

"זוהי התפתחות משמעותית ביותר, כי יחידים החיים עם מצב כרוני מסוים זה היה רק ​​אחד אופציה תרופה מאושרת לפני עכשיו", אמר Rattler Healthline.

בדומה לתנאים כרוניים אחרים, טיפול חד-פעמי אינו מתאים לתאי מגל.

"ככל שיש יותר אפשרויות טיפול משנות מחלה, כך גדל הסיכוי שנראה שיפור בתוצאות הבריאות ובאיכות החיים של אנשים החיים עם תאי מגל", אמר ראטלר.

פרסומת

אם התרופה היא בחירה טיפולית אידיאלית תלויה בחולה, אבל התרופה לפחות נותנת לאנשים אופציה אחרת, הוסיף ראטלר.

"אם הקהילה הרפואית ממשיכה להשקיע משאבים במחקר המבוסס על ראיות בנוגע לטיפולים אלה, וממשיכה לתמוך בחינוך ובמודעות על ידי שיתוף הממצאים עם הציבור, אנו יכולים להמשיך ולשפר את חייהם של אנשים עם מחלת תאי מגל", היא אומרת. אמר.

פרסומת פרסומת

ד"ר. ג 'יימס ג' טיילור השישי, מנהל המרכז למחלת התא מגל בבית הספר לרפואה באוניברסיטת הווארד הוא אופטימי לגבי התרופה אבל יש הסתייגויות.

"האכזבה הגדולה ביותר שלי מהמחקרים שהובילו לאישור ה- FDA היא שהם עדיין לא פורסמו בספרות הרפואית, מידע זה הוא קריטי עבור רופאים כמוני אשר עשויים לרשום זאת לחולים", אמר ל- Healthline.

לתרופה נראה כי יש בסיס רציונלי למניעת סיבוכים, אך ישנן תוצאות מוגבלות ממחקר שלב III והן אינן מתפרסמות. עם זאת, התרופה יכולה להציע תקווה חדשה לחולים עם המחלה, אשר מתמודדים עם מחסור של רופאים מוסמכים ועלויות טיפול מדהימות, אמר טיילור.

פרסומת

תוצאות משופרות ב- Endari

Endari נחקר בניסוי אקראי של אנשים עם מחלת תאי מגל, בגילאים שבין 5 ל -58 שנים.

לכל משתתפי המחקר היו שני משברים כואבים או יותר בטווח של 12 חודשים לפני ההרשמה למשפט.

פרסומת פרסומת

אנשים הוקצו כדי לקחת או Endari או פלצבו. מדענים עקבו אחרים במשך 48 שבועות.

החוקרים מצאו כי אנשים שקיבלו Endari היו פחות ביקורים בבית החולים על כאבים, פחות אשפוזים עבור כאב הקשורים למחלות, ו קצר נשאר בבית החולים.

הם ציינו גם כי 8% מהמשתתפים שלקחו את Endari חוו תסמונת חזה חריפה - סיבוך רציני של המחלה - לעומת 23% בקבוצת הפלסבו.

כחלק מאישורה, קיבלה אנדרי את הסיווג כתרופה יתומה, ייעוד שפירושו שמטרתו היא לטפל במחלות נדירות, המסמיכות אותו לתמריצי פיתוח מסוימים.

Emmaus Medical, Inc מייצרת את התרופה.

ה- FDA ציין כי עצירות, שיעול, בחילה, כאבי ראש, כאבי בטן, כאב בגפיים, כאבי גב, כאבים בחזה הם תופעות לוואי שכיחות של התרופה.