CRISPR ג'ין עריכה ומחלות
תוכן עניינים:
- פרסומת פרסומת
- "עריכת ג'ין היא אפשרות חזקה מאוד עבור אנשים עם מחלה נדירה", אמר הוכשטרסר. "אתה יכול באופן תיאורטי לעשות שלב I ניסוי קליני עם כל האנשים בעולם שיש להם מצב [נדיר] לרפא את כולם אם זה עבד. "
- "אנו יכולים להיפטר מלריה על ידי יתושים הנדסיים שאינם יכולים להעביר את הטפיל שגורם למלריה", אמר הוכשטרסר. "אנחנו יכולים לעשות זאת באמצעות טכניקה CRISPR-Cas9 לדחוף תכונה זו דרך האוכלוסייה יתוש כולו מהר מאוד. "
עכשיו, כשעורך הגנים של הגן יוצא מהבקבוק, מה היית רוצה קודם?
תינוקות עם עיניים "מושלמות", אינטליגנציה עליונה ומגע של כריזמה של כוכבי קולנוע?
פרסומת פרסומתאו עולם ללא מחלה … לא רק עבור המשפחה שלך, אבל עבור כל משפחה בעולם?
בהתבסס על האירועים האחרונים, מדענים רבים פועלים לקראת האחרון.
->מוקדם יותר החודש, מדענים מאוניברסיטת אורגון למדע & Science השתמשו בגן כלי העריכה כדי לתקן מוטציה גורמת מחלה בעובר. טכניקה זו, הידועה בשם CRISPR-Cas9, תיקנה את המוטציה בדנ"א הגרעיני של העוברים, הגורמת קרדיומיופתיה היפרטרופית, מצב לב שכיח שיכול להוביל לאי ספיקת לב או מוות לבבי.
זוהי הפעם הראשונה שערך זה לעריכת גנים נבדק על ביצים אנושיות באיכות קלינית.
פרסומת פרסומתהאם אחד העוברים האלה הושתל לתוך הרחם של אישה והורשה להתפתח באופן מלא, התינוק היה חופשי של וריאציה גורמת המחלה של הגן.
סוג זה של שינוי מועיל היה גם עבר למטה לדורות הבאים.אף אחד העוברים במחקר זה לא היו מושתלים או מותר לפתח. אבל ההצלחה של הניסוי מציע הצצה על הפוטנציאל של CRISPR-Cas9.
ובכל זאת, האם נוכל אי פעם לגנוז את העולם שלנו ללא מחלה?כיצד עובד הגן עובד
על פי הקרן למחלות גנטיות, ישנם יותר מ -6,000 הפרעות גנטיות אנושיות.
פרסומת פרסומת
מדענים יכולים להשתמש תיאורטית CRISPR-Cas9 כדי לתקן את כל המחלות האלה בעובר.
כדי לעשות זאת, הם יצטרכו חתיכת רנ"א מתאימה כדי למקד את המתיחות של החומר הגנטי.אנזים Cas9 חותך DNA במקום זה, המאפשר למדענים למחוק, לתקן או להחליף גן מסוים.
פרסומת
כמה מחלות גנטיות, לעומת זאת, עשוי להיות קל יותר לטפל בשיטה זו מאשר לאחרים.
"רוב האנשים מתמקדים, לפחות בהתחלה, במחלות שבהן יש רק גן אחד מעורב - או מספר מוגבל של גנים - והם מובנים היטב", אומרת מייגן הוכשטרס, חדשני המכון הגנום בקליפורניה, אמר Healthline.פרסומת פרסומת
מחלות הנגרמות על ידי מוטציה בגן אחד כוללות מחלת תאי מגל, סיסטיק פיברוזיס ומחלת טיי-זקס. אלה משפיעים על מיליוני אנשים ברחבי העולם. עם זאת, מחלות מסוג זה, הן הרבה יותר ממחלות כמו מחלות לב וכלי דם, סוכרת וסרטן, אשר הורגים מיליוני אנשים ברחבי העולם מדי שנה.
גנטיקה - יחד עם גורמים סביבתיים - גם תורמים להשמנת יתר, מחלת נפש ומחלת אלצהיימר, אם כי המדענים עדיין עובדים על ההבנה בדיוק איך.פרסומת
כרגע, רוב המחקר CRISPR-Cas9 מתמקד במחלות פשוטות יותר. "יש הרבה דברים שצריך לעבד עם הטכנולוגיה כדי להגיע למקום שבו נוכל ליישם אותו לאחת מהמחלות הפוליגניות האלה, שבהן מספר גנים תורמים או לגן אחד יש השפעות מרובות, "אמר הוכשטרסר.
פרסומת פרסומת
טיפול במבוגרים וילדים, לא בעובריםלמרות ש"תינוקות מעצבים "זוכים להרבה תשומת לב תקשורתית, מחקר CRISPR-Cas9 מתמקד במקומות אחרים.
"רוב האנשים שעובדים על זה לא עובדים בעוברים אנושיים", אמר הוכשטרסר. "הם מנסים להבין איך אנחנו יכולים לפתח טיפולים לאנשים שכבר יש מחלות. "טיפולים מסוג זה יועילו לילדים ומבוגרים שכבר חיים עם מחלה גנטית, כמו גם לאנשים המפתחים סרטן.
גישה זו עשויה גם לסייע ל -25 מיליון ל -30 מיליון אמריקאים שיש להם אחד יותר מ 6, 800 מחלות נדירות."עריכת ג'ין היא אפשרות חזקה מאוד עבור אנשים עם מחלה נדירה", אמר הוכשטרסר. "אתה יכול באופן תיאורטי לעשות שלב I ניסוי קליני עם כל האנשים בעולם שיש להם מצב [נדיר] לרפא את כולם אם זה עבד. "
מחלות נדירות להשפיע על פחות מ 200, 000 אנשים בארצות הברית בכל זמן נתון, כלומר יש פחות תמריץ עבור חברות התרופות לפתח טיפולים.
אלה פחות נפוץ מחלות כוללות סיסטיק פיברוזיס, מחלת הנטינגטון, ניוון שרירים, וסוגים מסוימים של סרטן.
בשנה שעברה חוקרים באוניברסיטת קליפורניה בברקלי התקדמו בפיתוח טיפול vivo לשעבר - שבו אתה לוקח תאים מתוך אדם, לשנות אותם, להחזיר אותם לגוף.
טיפול זה היה עבור מחלת תאי חרמש. במצב זה, מוטציה גנטית גורמת למולקולות ההמוגלובין להידבק זו לזו, המעוותת את תאי הדם האדומים. זה יכול להוביל חסימות בכלי הדם, אנמיה, כאב, וכשל איברים.
החוקרים השתמשו CRISPR-Cas9 כדי הנדסה גנטית תאי גזע לתקן את המוטציה של מחלת תאי המגל. לאחר מכן הם הזריקו את התאים האלה לעכברים.
תאי הגזע היגרו למח העצם והתפתחו לתאי דם אדומים בריאים. ארבעה חודשים לאחר מכן, תאים אלה עדיין ניתן היה למצוא את הדם של עכברים.
זה לא תרופה למחלה, כי הגוף ימשיך לעשות כדוריות דם אדומות שיש להם את המוטציה של מחלת תאי חרמש.
אבל החוקרים חושבים שאם תאי גזע בריאים מספיק שורשים במוח העצם, זה יכול להפחית את חומרת תסמיני המחלה.
יש צורך בעבודה נוספת לפני שהחוקרים יכולים לבדוק את הטיפול באנשים.
קבוצה של חוקרים סינים השתמשו בטכניקה דומה בשנה שעברה לטיפול באנשים עם צורה אגרסיבית של סרטן ריאות - הניסוי הקליני הראשון מסוגו.
בניסוי זה, החוקרים שינו את תאי החיסון של החולים כדי להשבית גן המעורב בהפסקת התגובה החיסונית של התא.
החוקרים מקווים כי לאחר שהוחדר לגוף, תאי החיסון המעורבים גנטית יעלו התקף חזק יותר כנגד תאי הסרטן.
סוגים אלה של טיפולים יכול גם לעבוד עבור מחלות דם אחרות, סרטן, או בעיות החיסונית.
אבל מחלות מסוימות יהיה מאתגר יותר לטפל בדרך זו.
"אם יש לך הפרעה של המוח, למשל, אתה לא יכול להסיר מוח של מישהו, לעשות עריכת גנים ולאחר מכן להחזיר אותו," אמר הוכשטרסר. "אז אנחנו צריכים להבין איך להגיע אלה ריאגנטים למקומות שהם צריכים להיות בגוף. "
מניעת מחלת אנוש בעקיפין
לא כל מחלה אנושית נגרמת על ידי מוטציות בגנום שלנו.
וקטור מחלות כמו מלריה, קדחת צהובה, קדחת דנגה, וחולי שינה להרוג יותר מ 1 מיליון אנשים ברחבי העולם מדי שנה.
רבים ממחלות אלה מועברים על ידי יתושים, אבל גם על ידי קרציות, זבובים, פרעושים, חלזונות מים מתוקים.
מדענים עובדים על דרכים להשתמש בעריכת הגן כדי להפחית את האגרה של מחלות אלה על הבריאות של אנשים ברחבי העולם.
"אנו יכולים להיפטר מלריה על ידי יתושים הנדסיים שאינם יכולים להעביר את הטפיל שגורם למלריה", אמר הוכשטרסר. "אנחנו יכולים לעשות זאת באמצעות טכניקה CRISPR-Cas9 לדחוף תכונה זו דרך האוכלוסייה יתוש כולו מהר מאוד. "
החוקרים גם באמצעות CRISPR-Cas9 ליצור מזונות" מעצב ". <<<<<<<<<<<<קודם <<<<<<<<<קודם <<<<<<<<<קודם <
גידולים מתוקנים עשויים גם לסייע בהפחתת מקרי המוות כתוצאה מתת-תזונה, שאחראית על כמעט מחצית ממקרי המוות בעולם, בקרב ילדים מתחת לגיל 5.
מדענים יכולים להשתמש ב- CRISPR-Cas9 כדי ליצור סוגים חדשים של מזון הדביקים, הבצורת עמידים, או מכילים יותר micronutrients.
יתרון אחד של CRISPR-Cas9, בהשוואה לשיטות גידול צמחים מסורתיות, הוא בכך שהוא מאפשר למדענים להכניס גן אחד מצמח בר קשור למגוון מבוית, ללא תכונות לא רצויות אחרות.
עריכת גנים בחקלאות עשויה גם לעבור מהר יותר מאשר מחקר אצל אנשים, כי אין צורך במשך שנים של מעבדה, בעלי חיים, ניסויים קליניים בבני אדם.
"למרות שצמחים גדלים לאט לאט", אומר הוכשטרסר, "זה באמת מהר יותר להגיע [צמחים מהונדסים גנטית] החוצה מאשר לעשות משפט קליני אצל אנשים. "
בעיות בטיחותיות ואתיות
CRISPR-Cas9 הוא כלי רב עוצמה, אך הוא גם מעלה מספר דאגות.
"יש הרבה דיונים כרגע על איך הכי טוב לזהות מה שנקרא" מחוץ למטרה אפקטים, "אמר הוכשטרסר. "זה מה שקורה כאשר החלבון [Cas9] חותך איפשהו במקום שבו אתה רוצה שזה יחתוך. "
חתכים מחוץ למטרה עלולים לגרום לבעיות גנטיות בלתי צפויות הגורמות לעובר למות.עריכה בגן הלא נכון יכולה גם ליצור מחלה גנטית חדשה לגמרי שתועבר לדורות הבאים.
גם באמצעות CRISPR-Cas9 כדי לשנות יתושים וחרקים אחרים מעלה חששות בטיחות - כמו מה קורה כאשר אתה עושה שינויים בקנה מידה גדול למערכת אקולוגית או תכונה באוכלוסייה כי יוצא מכלל שליטה.
יש גם נושאים אתיים רבים שמגיעים עם שינוי עוברי האדם.
אז האם CRISPR-Cas9 לעזור להיפטר העולם של המחלה?
אין ספק כי זה יעשה גודש ניכר במחלות רבות, אבל זה לא סביר לרפא את כולם בזמן הקרוב.
יש לנו כבר כלים למניעת מחלות גנטיות - כמו הקרנה גנטית מוקדמת של עוברים ועוברים - אבל אלה אינם בשימוש אוניברסלי.
"אנחנו עדיין לא נמנעים מטונות של מחלות גנטיות, כי הרבה אנשים לא יודעים שיש להם מוטציות שיכולות לעבור בירושה", אומר הוכשטרסר. חלק מהמוטציות הגנטיות מתרחשות באופן ספונטני. זה המקרה עם סרטן רבים הנובעים מגורמים סביבתיים כגון קרני UV, עשן טבק, וכימיקלים מסוימים.
אנשים גם עושים בחירות המגבירים את הסיכון למחלות לב, שבץ, השמנת יתר וסוכרת.
אז אם המדענים לא יכולים להשתמש ב- CRISPR-Cas9 כדי למצוא טיפולים למחלות החיים האלה - או להנדס גנטית אנשים להפסיק לעשן ולהתחיל באופניים לעבודה - מחלות אלו ישתרעו בחברה האנושית. "תמיד יש צורך לטפל בדברים כאלה, "אמר הוכשטרסר. "אני לא חושב שזה מציאותי לחשוב שאנחנו אי פעם היה למנוע כל מחלה לקרות אצל אדם. "
