חדש אוטיזם סמים: תוצאות מבטיחות

כרגע אין תרופות שאושרו על ידי ה- FDA לטיפול בתסמיני הליבה של הפרעת ספקטרום האוטיזם (ASD).

אך ממצאים חדשים שפורסמו ב Annals of Clinical and Translational Neurology עשויים לסייע בפתיחת הדלת לאפשרויות הטיפול החדש תוך השגת אור על הסיבות הבסיסית של ASD.

פרסומת פרסומת

בניסוי קליני בשלב I / II בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו, החוקרים העריכו את ההשפעות של תרופה הנקראת suramin בקרב ילדים עם ASD.

עשרה ילדים עם אוטיזם, בגילאי 5 עד 14 שנים, השתתפו במחקר כפול-סמיות זה, מבוקר פלצבו.

חמישה בנים קיבלו כל אחד זריקה של סורמין, בעוד חמש הנותרים קיבלו placebos.

פרסומת

כל חמשת המשתתפים שקיבלו סורמין הראו שיפורים זמניים אך מבטיחים בשפתם ובהתנהגותם, ללא תופעות לוואי חמורות.

בקרב המשתתפים שקיבלו סורמין, מצאו עורכי המחקר שינויים בדיבור, שפה, תקשורת חברתית, התנהגויות חוזרות ונשנות, מיומנויות התמודדות, רוגע ומיקוד.

לדוגמה, שני בנים לא מילוליים שטופלו בתרופה דיברו על המשפטים המלאים הראשונים של חייהם כשבוע לאחר קבלת זריקות.

השפעות אלו נעלמו לאחר מספר שבועות, דבר המצביע על כך שיש צורך במינונים מרובים של התרופה.

כדי ללמוד אם ניתן לשחזר את הממצאים הללו בבטחה, נדרשים מחקרים מעולים יותר.

פרסומת פרסומת

קרא עוד: קבל את העובדות על אוטיזם

שפיכת אור על הסיבות

לדברי המרכזים לבקרת מחלות ומניעתן (CDC), ASD משפיעה על הערכה של 1 מתוך 68 ילדים ארצות הברית.

יש לה סיבה אחת ידועה כל כך, מה שמציב מחסומים לפיתוח טיפולים. "אחד הדברים שהחזיק את השדה הוא שיש כל כך הרבה הטרוגניות, כל כך הרבה הבדלים, מאדם אחד למשנהו", אומר ד"ר אנדרו צימרמן, נוירולוג ילדים בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת מסצ'וסטס, אמר Healthline."זה היה קשה ללמוד כי אתה לא יכול לצמצם את זה לקטגוריות פשוטות. יש חפיפות עצומות ממטופל אחד למשנהו, אבל יש מאפיינים קליניים שונים, מאפיינים ביוכימיים ומאפיינים גנטיים. "

הוא הציע שהתוצאות של מחקר הסראמין של Naviaux יעזרו לחוקרים לנווט בהטרוגניות זו, על ידי מתן תובנה לגבי האופן שבו ASD מתפתח.

פרסומת פרסומת

Naviaux אמר כי עבור חלק מהילדים, ASD נובע מתסמונת מטבולית הניתנת לטיפול, הנגרמת על ידי התמדה חריגה של התגובה לסכנת תאים (CDR).

CDR הוא תגובה טבעית כי תאים יש פגיעה או מתח. זה גורם לקרום שלהם להתקשות ומגביל את האינטראקציות שלהם עם תאים אחרים, עד האיום נתפס עבר.

CDR יכול לפעמים להיתקע, גורם לתאים לפעול כאילו הם בסכנה, גם לאחר האיום הראשוני עבר. זה עשוי לתרום להתפתחות של מחלות כרוניות רבות, כולל ASD, אמר Naviaux.

פרסומת

CDR מתוחזק על ידי מנגנון המכונה איתות purinergic, אשר קורה כאשר מולקולות קטנות להיקשר קולטנים purinergic, מתנהג כמו אזעקה האות.

סורקין הוא תרופה אנטיפרינירגית המונעת את המולקולות האלה מחייב לקולטנים purinergic, לעצור את CDR.

פרסומת פרסומת

ההשפעות החיוביות שיש לסורמין על ילדים ונוער עם ASD מעניקות תמיכה לתיאוריה של Naviaux, כי תגובה לא תקינה של סכנות תאים משחקת תפקיד במחלה. "יש הרבה מסלולים שאנשים עובדים עליהם, וזה מסלול מאוד מרגש", ציין צימרמן. "אני חושב שזה עידן חדש להסתכל על חיבורים מטבוליים של התא. "

קרא עוד: מדוע הבנות מציגות סימפטומים של אוטיזם מאוחר יותר מאשר בנים»

מחקר מתמשך נדרש

כדי להעריך את ההשפעות של מינונים מרובים של סורמין על פני תקופה ארוכה יותר, Naviaux מתכננת לבצע מעקב גדול יותר לימודים.

"נצטרך לעשות את המשפט הבא עם 40 עד 60 ילדים על כמה אתרים שונים," הוא אמר. "זה יהיה גם מחקר בטיחות ויעילות. נסתכל על 40 עד 60 ילדים ונשאול את השאלה, האם שלוש מנות של סורמין ניתנות במשך שלושה חודשים, הן בטוח והן יעיל בטיפול בסימפטומים הבסיסיים של אוטיזם? "

לפני Naviaux יכול להתחיל את המחקר, הוא צריך להשיג מימון.

Suramin היא תרופה זולה, כי סביר להניח לקצור רווחים גדולים עבור חברות התרופות כי בדרך כלל לממן ניסויים בסמים.

"בדרך כלל, פרמה גדולה תומכת בעשרות מיליוני הדולרים שהיא גובה עבור ניסויים קליניים, כי הם אלה שירוויחו לאחר שה- FDA יאשר זאת", ציין נביאוקס. "אבל אין לנו את זה. למעשה, עם מינונים נמוכים שאנחנו משתמשים, נוכל באופן עקרוני לטפל ילד בן 8 למשך שנה שלמה עם 27 $ שווה של סורמין. "

המשפט הראשון של Naviaux מומן בחלקו הגדול באמצעות תרומות פילנתרופיות. הוא חושד שהמשפט הבא יסתמך גם על תמיכה עממית.

בטווח הארוך, הוא מקווה שהמחקר הזה יוכל לסייע באסטרטגיות טיפול בטוח ויעיל, לא רק לאוטיזם, אלא גם לתנאים בריאותיים רבים אחרים. "מה שאנחנו לומדים מאוטיזם נותן לנו גם תובנות חשובות לביולוגיה עמוקה ומחלות כרוניות אחרות, כמו תסמונת עייפות כרונית, הפרעת דחק פוסט טראומטית, הפרעת דיכאון גדולה ועוד הרבה", הוא אומר.

קרא עוד: האם ילדים צריכים להיות מסוננים מוקדם לאוטיזם? »