ג' ין האדם עריכת התפתחויות אחרונות
תוכן עניינים:
בחודש שעבר, אדם עם הפרעה גנטית מתיש שעבר תהליך פוטנציאלי לשנות את החיים כי הוא להיות touted הראשון מסוגו.
הטיפול הכרוך בעריכת הגנום שלו.
פרסומת פרסומתלגבר המדובר יש תסמונת האנטר.
המחלה נגרמת על ידי אנזים חסר או פגום, על פי מאיו קליניק.
פרסומת זה גורם למולקולות לבנות ולגרום נזק.התוצאה היא נזק פרוגרסיבי המשפיע על הופעתו של האדם, התפתחותו הנפשית, תפקוד האיבר ויכולותיו הגופניות.
פרסומת פרסומת
הרופאים שטיפלו באיש הזה לא מצפים להיפטר מהפרעה, אך הם מקווים שהטיפול יספק הקלה מסוימת.->
הנדסה גנטית לשימושבמשך עשרות שנים, מדענים כבר touting היתרונות של הנדסה גנטית.
אבל זה רק בשנים האחרונות כי הטכנולוגיה החלה להדביק תיאוריה ההשערה.
היישום המעשי של טיפולי גנים לטיפולים אמיתיים עדיין קטן ומעט, מה שמסביר את המשמעות של מקרה תסמונת האנטר.
פרסומת פרסומת
"אנחנו ערכנו עריכה גנטית לכל הקריירה שלי, אבל יש לנו יותר ויותר טוב", אומר לורנס ברודי, חוקר בכיר בגנטיקה רפואית ובגנטיקה מטבולית במכון הלאומי לגנום האנושי המכון, אמר Healthline.
בחודש אוגוסט, צוות מחקר באורגון ערך בהצלחה גנים בעוברים אנושיים כדי לתקן מוטציה חמורה למחלות. הטיפול ביצר עובר בריא, על פי דיווח בכתב העת Nature.בתחילת דצמבר, חוקרים ממכון סאלק בסן דייגו הפעילו בהצלחה גנים "טובים" בעכברים חיים הסובלים מנזלת, סוכרת מסוג 1 ופציעה חריפה בכליות, על פי נתוני לוס אנג'לס טיימס. למעלה מ -50% מחיות אלו הראו שיפור בבריאות.
פרסומת
עריכת ג 'ין, במונחים הפשוטים ביותר, פועלת על ידי הסרת חלק DNA של התא אשר גורם לבעיה בריאותית להחליף אותו עם DNA כי לא.
"זה נכנס לתאים של מישהו ודווקא משנה את ה- DNA במיקום ספציפי על פי בחירתך", אומר ד"ר דאגלס פ. מורטלוק, פרופסור למחקר במכון גנטיקה של ונדרבילט. "זה עריכת גנים. "פרסומתפרסומת
מורטלוק גם שיתוף בהצהרה על עריכת גנום germline עבור האגודה האמריקנית של הגנטיקה האנושית.
באמצעות וירוס כתחבורהבמקרה של האיש עם תסמונת האנטר, הרופאים פנו לפרוטוקול עריכת הגן הנקרא אצבע אצבע nuclease. הטכניקה קוראת לגן חדש ושני אבץ אצבע חלבונים להיות ממוקם וירוס שאינו גורם לזיהום.
פרסומת
הנגיף מוזרק לגוף, נושא את המרכיבים לתאים השונים. ואז "חותכים" את הדנ"א, המאפשר לגן החדש לצרף לדנ"א הזה ולעשות את העבודה שהוא נועד להשיג.
במקרה של תסמונת האנטר, זו הפעם הראשונה שמדענים ניסו לערוך גן בתוך גוף האדם.
פרסומת פרסומתמרשים כמו זה נשמע, הן מורטלוק ו ברודי חושב אחרת הגן עריכת פרוטוקול עובד אפילו טוב יותר.
הטכנולוגיה הידועה בשם CRISPR סייעה למדענים לבצע התקדמות משמעותית בתחום ההנדסה הגנטית.
המונח הוא ראשי תיבות של אשכולות קבועים Interspaced קצר חוזר פלינדרומי.ברודי אמר כי CRISPR מקל על המדענים לערוך מחקר עריכת גנים עבור שורה של סיבות.
אחד ההיבטים החשובים ביותר הוא כי הטכניקה אינה מסתמכת על חלבונים - כמו במקרה של אצבע אבץ nuclease - לעשות את העבודה הקשה.
במקום זאת, CRISPR מעסיקה את השימוש RNA, אשר יש את היכולת לספק תחליף מדויק יותר ממוקד מאשר גדילי חלבון.
"קריספר הרבה יותר יעיל, "אמר ברודי.
Matlock אמר לתוך בתחילת שנות ה -2000, עריכת הגן היה קשה להשיג. CRISPR עשה את זה הרבה יותר קל עבור המדענים לנהל את המחקר שלהם.
"בשנת 2011 לא ידעתי מה זה קריספר, "אמר. "בשנת 2013, אני מוטציה עוברי עכבר עם CRISPR. "
בשנת 2017 לבדה, CRISPR אחראית על שורה של פריצות דרך בתוך מעבדות מחקר.
הטכניקה איפשרה למדענים להסיר את האיידס מאורגניזם חי. זה גם עזר למדענים למצוא את "מרכז הפקודה" של סרטן ולעשות וירוסים כוח superbugs להרוס עצמי.
זה רק קצה הקרחון.
גם ברודי וגם מאטלוק אומרים בגן העריכה העתידי יהיה תפקיד בטיפול באנמיה חרמשית, בהמופיליה ובניוון שרירים.
אבל היישומים המעשיים אינם מוכנים לבכורה שלהם.
זה ייקח שנים של מחקר עקבי, קרוב לוודאי חדש טכניקות העריכה גנים שטרם נחשפו.
"אנשים עובדים קשה כדי למצוא CRISPR 2," אמר Matlock.
