טכנולוגיה חדשה מרחיבה את השימוש בג'ין טיפולים לטיפול בסרטן

תינוקת בריטית שנרפאה מלוקמיה, מקווים לחוקרים כי טיפול חדש עשוי לשמש בקרוב לטיפול באחרים כמוה.

הילדה, ליילה בת ה -1, אובחנה כסרטן מרפא במחלת העצם שלה.

פרסומת פרסומת

היא קיבלה טיפול ניסיוני בבית החולים הגדול של גרייט אורמונד (GOSH) בבריטניה לטיפול בלויקמיה הלימפובלסטית החריפה שלה.

הטיפול, קולטן אנטיגן chimeric 19 T- תאים (CAR-T), השתמשו גנים לערוך כדי לשפר את תאי T שלה, תאי החיסון העיקריים המכוונים להרוג תאים סרטניים.

כעבור חודשיים נחשבה ליילה לסרטן ושולחה הביתה עם אמה, אביה ואחותה הבכירה.

פרסומת

עריכת גנים היא אחת הצורות האחרונות של הטיפול החיסוני, אבל הסוג המשמש לטיפול בליילה היה שונה במקצת. היא השתמשה בטכנולוגיה בשם TALEN על ידי יוצריה, Cellectis.

פרסומת פרסומת

המחקר, שנחשף בפגישה השנתית של האגודה האמריקאית להמטולוגיה, מציע מסלולים חדשים לתרופות נגד סרטן. לדברי החוקרים, עדות מוקדמת זו לתאי T מוכנים, מאפשרת כעת לבחון את הניסויים בניסויים קליניים בשלב מוקדם.

שימוש בגנים של אדם אחר

ההבדל במקרה זה, בניגוד לטיפולים אחרים לעריכת גנים, הוא שהתאים המשמשים בטיפול לא היו מליילה אלא מאדם אחר.

גישה זו תאפשר לחברות התרופות לייצר מסה זו טיפולים המוניים לטיפול בלויקמיה וסוגי סרטן אחרים, ללא תהליך מסובך ויקר של עריכת גנים של מטופלים בודדים.

ויסאם קאסים, Ph.D, אימונולוג יועץ בגוש ופרופסור לתרפיה של תאים וגנים במכללת קולג 'בלונדון (UCL), היה זה שביקש את הטיפול ב- CAR-T לשימוש ב- Layla.

הוא כינה את המקרה שלה "ציון דרך בשימוש בטכנולוגיה חדשה להנדסת גנים. "אם הוא משוכפל בחולים אחרים, הוא עשוי לייצג צעד ענק קדימה בטיפול בלוקמיה וסוגים אחרים של סרטן", הוא אמר בהודעה לעיתונות.

בעוד הממצאים מעודדים, הטיפול ב- CAR-T עדיין מסווג כרפואה חקירתית ללא רישיון. משמעות הדבר היא שיש חודשים, אם לא שנים, של מחקר הדרוש לביטחון וליעילות לפני שהוא יהיה זמין לחולי סרטן אחרים.

בעוד שלילא הוא המקרה הראשון של "in-man" של שימוש בתאי התורם החיצוני, מקרים אחרים של טיפולים המבוססים על CAR-T היו יעילים בעבר בתקיפת גידולי לוקמיה.

פרסומת

מחקר שפורסם ב - New England Journal of Medicine עוקב אחר שלושה חולים עם לוקמיה לימפואידית כרונית שטופלו בטיפולי CAR-T שעדיין היו במצב של הפוגה 10 חודשים לאחר הטיפול.

התאים המשמשים בחולים אלה, לעומת זאת, היו מן המטופלים עצמם ולא מתורם אוניברסלי.

פרסומת פרסומת

CRISPR פופולארי עכשיו

CRISPR, אשר מייצג מקובצים חוזרים בקביעות חוזרות palindromic קצר, היא שיטה אחרת של עריכת גנים זה עולה בפופולריות. מערכת זו היא זולה, מהירה, קלה לשימוש, ואינה דורשת שנים של הכשרה.

הזמינות שלו "גורמת מהפך גדול במחקר ביו-רפואי", אבל ביו-אתיקנים מודאגים ממהירות המהירות שחוקרים מנסים להשתמש בה, במיוחד כדי לערוך עוברים אנושיים, על פי כתב העת Nature.

Cellectis מנכ"ל אנדרה Choulika אומר עריכת גנים עם CRISPR הוא יותר של שירות ופחות של מוצר, בעוד CAR19 T- תאים ניתן לייצר המוני.

פרסומת

"[CRISPR] הוא זול לעיצוב ומהיר לעיצוב. שבוע אחד ו -10 דולר. כל חוקרת אקדמית יכולה להזמין את קריספר באינטרנט ולהפוך לעורך גנים ", אמרה צ'וליקה ל- FierceBiotech ביוני. "[אבל] היעילות שלה ממש רע. "

בעוד TALEN כבר הציל חיים אחד עם פוטנציאל להציל יותר, תג מחיר בסופו של דבר נשאר בגדר תעלומה.

פרסומת פרסומת

Pfizer חוטפת את טכנולוגיית CAR-T

בחודש יוני, ענקית התרופות פייזר הודיעה כי היא נכנסה לשיתוף פעולה אסטרטגי עולמי עם Cellectis לפתח immunotherapies CAR-T.

על פי ההסכם, ל- Pfizer יהיו זכויות מסחריות בלעדיות לפיתוח טיפולים מסוג CAR-T עבור 15 מטרות של Pfizer. Chicis רשאית לבחור 12.

יחד, החברות ינהלו מחקר פרה קליני על ארבע מטרות Cellectis בוחר (בעוד Pfizer שומר על זכויות סירוב הראשון), בעוד Cellectis עובד באופן עצמאי על שמונה מטרות על פי בחירתו.

הסכם זה הרוויח 80 מיליון דולר Chicis, יחד עם מימון העלויות הקשורות מטרות Pfizer בוחר עד עוד 185,000,000 $ לכל תרופה לאחר סמים מפותחים בעתיד. ההכנסות של Pfizer יגיעו כאשר מוצרים ושירותים יימכרו.

ד"ר. Mikael Dolsten, נשיא מחקר ופיתוח ב- Pfizer, אמר כי הטכנולוגיה החדישה ביותר שלו לטיפול בסרטן, בשילוב עם העריכה של גנום Cellectis והנדסת תאים, תספק אימונותרפיה חדשה.

"שילוב החדשנות והמומחיות המדעית של Cellectis עם אונקולוגיה עמוקה של אופרולוגיה וניסיון אימונולוגי יוצר שותפות ברמה עולמית שמטרתה לספק דור חדש של אימונו-תרפיות מסוג CAR-T לחולי סרטן עם צרכים רפואיים דחופים", אמר בעיתונות לְשַׁחְרֵר.