'כירורגיה כירורגית ג'ין עריכת עוברים?
תוכן עניינים:
האם ניתן למנוע מוטציות הגורמות למחלות מהגנום האנושי?
במחקר שפורסם בכתב העת Protein & Cell, חוקרים מסין השתמשו בעריכה גנטית כדי לתקן מוטציות גורמות למחלות בעוברים אנושיים משובטים.
פרסומת פרסומתהחוקרים השתמשו בהליך הידוע כ"עריכה בסיסית "לתיקון מוטציות בגן HBB המוביל לבטא תלסמיה.
->תלסמיה ביתא הוא הפרעה דם תורשתי. היא גורמת לאנמיה שעלולה לסכן חיים באנשים הנושאים שני עותקים של הגן המוטנטי HBB. המחקר הנוכחי הוכיח את הכדאיות של תיקון מוטציה פתוגנית על ידי עריכת בסיס בתאים ועוברים אנושיים ", אומר פופינג ליאנג, דוקטור, המחבר הראשון של המחקר, ל- Healthline.
פרסומת
בעוד מחקר נוסף נדרש על היעילות, הבטיחות והדיוק של עריכת הבסיס בעוברים אנושיים, החוקרים מאמינים כי היא מחזיקה הבטחה לריפוי מחלות גנטיות.פרסומת פרסומת
עריכת בסיס היא מדויקת ויעילה
מחקר זה הוא הראשון להשתמש בעריכה בסיסית כדי לתקן מוטציות גורמות למחלה בעוברים אנושיים.עריכת הבסיס היה חלוץ על ידי דוד ליו, PhD, פרופסור לכימיה וביולוגיה כימית באוניברסיטת הרווארד.
ידוע גם בשם "ניתוח כימי", עריכת הבסיס משתמשת במתחם RNA חלבונים כדי לזרז המרות של נוקליאוטידים המרכיבים את הגנים האנושיים.תהליך זה מאפשר למדענים למקד ולשנות נוקליאוטידים ספציפיים בגנים מוטציה עם דיוק רב יותר מאשר CRISPR-Cas9, טכניקת עריכה גנטית ישנה יותר.
"עבור יישומים מסוימים, CRISPR המסורתית nuclease היא הגישה המועדפת", אמר ליו Healthline. "אבל הרבה מחלות גנטיות אנושיות נגרמות על ידי מוטציות נקודה אחת שצריך לתקן אותן בצורה מדויקת ולא להפריע, כדי לטפל או ללמוד את המחלה המתאימה", הוא המשיך.
ביתא תלסמיה היא אחת מאותן מחלות.
במחקרים קודמים, ליאנג וחוקרים סינים אחרים ניסו לתקן
HBBמוטציות באמצעות CRISPR-Cas9 וטכניקה נוספת הידועה בשם תיקון הומולוגיה מכוונת.
פרסומת
בהשוואה לאותם המאמצים הקודמים, העריכה הבסיסית הוכחה ליתר דיוק. "החוקרים זיהו תיקון יעיל למדי של מוטציית המטרה, על ידי in vivo הגנום עריכת סטנדרטים", אמר ליו. פרסומת פרסומת
התקדמות טכנית מתמשכת עשויה לעזור לשפר את היעילות בעריכת הבסיס.לדוגמה, צוותו של ליו בהרווארד פיתח לאחרונה דור רביעי של עורכי בסיס. הם מראים יעילות עריכה משופרת וטוהר המוצר.
"אנו מקווים שעריכה בסיסית עשויה לקדם את המחקר והטיפול במחלות גנטיות, והמעבדה שלנו פועלת למען מטרה זו", אמר.
פרסומתעניינים אתיים נשארים
אף אחד מהעוברים הערוכים במחקר של ליאנג לא הושתל ברחם או הורשה להתפתח לעוברים.
אבל השינויים שבוצעו על גנים מוטציה
HBBהם תורשתי.
פרסומת פרסומת
במילים אחרות, הם יכולים לעבור תיאורטית מהורה לילד. אפשרות זו עוררה חששות בקרב ביו-אתיקאים, מדענים וקובעי מדיניות. "יש ויכוח רב שנים בביו-אתיקה ובפורום הציבורי על הרעיון של ביצוע שינויים קבועים או תורשים לגנום של אנשים", אמרה ג'וזפין ג'ונסטון, מנהלת מחקר במרכז הייסטינגס, מכון מחקר ביו-אתיקה, סיפר. "יש הרבה חששות בטיחות בכתב, כי הם מוגברת על ידי הרעיון כי השינוי יהיה תורשתי. כי איך אתה מעריך בטיחות בין דורית? זה מאוד קשה לדעת איך אתה בעצם לעצב את המחקרים האלה והאם זה מוסרי לעשות את זה, "היא המשיכה.
"יש גם חששות כי יש אנשים שיש להם או האם זה לא התפקיד הנכון עבור בני האדם לשחק באבולוציה האנושית," היא הוסיפה.כמה בעלי עניין לקחו את המיקום כי העריכה האנושית העריכה הגנום יש להימנע לחלוטין.
אחרים טענו כי מותר מבחינה מוסרית להשתמש בעריכת גנום אנושית תורשתית כדי למנוע או לטפל במחלות גנטיות חמורות.
מוקדם יותר באביב הזה, האקדמיה הלאומית למדעים, הנדסה ורפואה פרסמה דו"ח בנושא.
זה לקח את המיקום כי ניסויים קליניים עבור עריכת הגנום של germline האדם "יכול להיות מותר בעתיד, אבל רק עבור תנאים רציניים תחת פיקוח קפדני. "
לעת עתה, עם זאת, תקנות פדרליות להגביל את תחום מחקר זה בארצות הברית.
"ב U. S, אם אתה הולך לפתח את זה [הליך] על מנת להציע את זה לחולים, היית צריך ללכת [U. ס מזון ותרופות] עם המחקר שלך. ואת ה- FDA אסור כרגע לשקול כל יישום זה כרוך germline או תורשה שינוי, "אמר ג 'ונסטון. "זה לא בדיוק לא חוקי, אבל לא יכולת לעשות ניסויים קליניים בבני אדם", היא המשיכה.
ליאנג חושב שיש צורך במחקר ובדיון נוספים כדי לטפל בבעיות אתיות לגבי עריכת בסיס בעוברים אנושיים.
"מנקודת המבט של הטכנולוגיה, בעיות הבטיחות הקשורות לעריכת גנים יכולות להיפתר יום אחד בעתיד", אמר.
באשר לסוגיות האתיקה, הציבור, המדענים, הביו-אתיקאים והממשלות צריכים להגיע להסכמה על מתי זה מוסרי לשנות את germline האדם."
