הרווארד, MIT לעשות שנוי במחלוקת CRISPR ג'ין כלי עריכת יותר חזק

ההתקדמות האחרונה בעריכת ה- DNA יש פוטנציאל לטפל במגוון רחב יותר של מחלות אנושיות מאשר אי פעם. אבל המדענים עדיין צריכים לפתור את הבעיה של ביצוע השינויים הללו בכל תאי הגוף הזקוקים להם.

כעת, קבוצה של חוקרים מן המכון הרחב באוניברסיטת הרווארד ואת המכון הטכנולוגי של מסצ 'וסטס (MIT) זיהו אנזים קטן יותר אשר יקל על אספקת מכונות העריכה של הגן ישירות לתאים בתוך הגוף.

-> פרסומת פרסומת

זה חיתוך חיתוך מערכת הגנום - המכונה CRISPR - כבר נמצא בשימוש כדי לבצע שינויים מדויקים DNA של חיות מעבדה.

החוקרים מקווים בסופו של דבר להתמקד במחלות אנושיות עם השיטה. על ידי השבתה או שינוי של גנים בתאים אנושיים, מדענים עשויים יום אחד להיות מסוגל לטפל במחלות החל סיסטיק פיברוזיס למחלות לב וסוכרת.

במקרה של מחלות מסוימות, מדענים יכולים לחלץ תאי גזע מהדם ולשנות אותם באמצעות CRISPR. לאחר מכן הם יחזירו את התאים שהשתנו לגוף המטופל.

פרסומת

עבור מחלות אחרות, מדענים צריכים להשתמש בנגיף נכה כדי לספק את המערכת כולה CRISPR לתאים. חבילה זו חייבת לכלול אנזים חיידקי - המכונה Cas9 - שעושה חתכים בדנ"א וחתיכת רנ"א המנחה את האנזים למיקום הנכון.

<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<<קודם < אנשים הוא וירוס adeno הקשורים (AAV). וקטור זה אינו ידוע כגורם למחלה אנושית והוא כבר אושר באירופה לשימוש בניסויים קליניים.

עם זאת, AAV יש קיבולת מטען מוגבלת. זה עושה את זה קשה לארוז את כל החלקים הדרושים לעריכת הגנום.

פתרון אחד יהיה למצוא וקטור שיכול לשאת יותר. אבל AAV כבר יש רקורד מוכח. במקום זאת, חוקרים מן המכון רחב להגדיר את המראות על מציאת אנזים Cas9 קטן יותר, אחד שיתאים יותר בקלות בתוך AAV.

זה סינון של 600 או בערך כך אנזימים Cas9 מזנים שונים של חיידקים. החוקרים צמצמו את הרשימה עד שש מועמדים פוטנציאליים.

"למרבה המזל, אחד מחלבוני CAS9 הקטנים הללו התאים להתפתחות המתודולוגיה המתוארת במאמר זה", אמר יוג'ין קונין, חוקר בכיר במרכז הלאומי למידע ביוטכנולוגי וכן מחבר תורם על המחקר, בהודעה לעיתונות.

פרסומת פרסומת

האנזים Cas9 המוצג במאמר, שפורסם היום בטבע, הוא מן החיידקים

Staphylococcus aureus, אשר יכול לגרום לזיהומים staph בבני אדם.הוא נמוך ב -25% מהשימוש הנוכחי ב- CRISPR, שהוא מ

סטרפטוקוקוס pyogenes

. מדענים יכולים עכשיו לערוך את הגנום האנושי, מכתב אחד בכל פעם » אנזים קטן יותר יעיל עריכת גנים עם בעיית האריזה לפתור, החוקרים יצאו לבדוק אם אנזים Cas9 קטן עבד, כמו גם את הגירסה הנוכחית. פרסומת

הם בחנו את מספר הקיצוצים הלא מתוכננים, או הטעויות, שנעשו על ידי קאס 9 לתחומים אחרים של דנ"א. בהקשר זה, CAS9 הקטן היה מדויק בדיוק כמו האנזים מ

S. פיוגנים

זה Cas9 חדש מספק פיגום כדי לעזור לנו ליצור מודלים טובים יותר של המחלה, לזהות מנגנונים, ולפתח טיפולים חדשים. פנג ג'אנג, המכון הטכנולוגי של מסצ'וסטס

לאחר מכן, החוקרים הניחו את CAS9 הקטן יותר לעבוד על טיפול פוטנציאלי למחלות לב. החוקרים הזריקו את מערכת המשלוח AAV - עם Cas9 קטן יותר - לתוך הכבד של עכברים. פרסומת פרסומת היעד של Cas9 היה גן הנקרא PCSK9 המקושר עם כולסטרול גבוה ומחלות לב. לאחר נמסר, עשה Cas9 חתכים לגן זה, למעשה משבית אותו.

שבוע לאחר הטיפול, רמות הכולסטרול בעכברים ירדו. השפעות אלה נמשכו עד חודש.

טכנולוגיה זו היא דרך ארוכה מן הטיפול במחלות בבני אדם. כמו טכניקות אחרות של עריכת גנים מבטיחות, CRISPR צפוי לחוות נסיגות לאורך הדרך.

פרסומת

אבל ההצלחה של החוקרים מוסיפה את הכלים הזמינים לעריכת גנים של אנשים.

פרסומת פרסומת

גנומיקה מול גנטיקה: קח מבט קרוב יותר»

DNA עריכת פנים משוכות אתיות

CRISPR גם בפני אתגרים אחרים לפני זה יכול להיות בשימוש נרחב לטיפול במחלות אנושיות.

אחד הוא בטיחותו. CRISPR הוא מהיר וקל יותר לשימוש מאשר טכניקות אחרות לעריכת גנים. אבל זה לא אומר שזה מדויק יותר. Off-cut חתכים ל- DNA יכול להתרחש כאשר רצף דומה אבל לא זהה RNA המדריך. זה יכול להיות בלתי מכוונת - ואולי קטלני - השלכות בריאותיות.

האופי המדויק של הטכניקה לעריכת גנים העלה שאלות אתיות. הטכניקה יכולה לשמש לריפוי מחלות, אבל זה יכול לשמש גם כדי לשפר את האיכויות כמו אינטליגנציה או מראה פיזי במה שמכונה "תינוקות מעצבים". "

חלק מהשינויים האלה יכולים להתבצע על הזרע האנושי, הזרע, הביציות והעוברים - כך שהם יועברו לדורות הבאים.